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미국 식품의약국(FDA)이 암 임상시험의 환자 참여 기회를 확대하고, 실제 치료 환경을 보다 잘 반영할 수 있도록 임상시험 참여기준(Eligibility Criteria)에 관한 3개의 최종 가이드라인을 발표했습니다.

2026년 7월 FDA Oncology Center of Excellence(OCE)는 수행능력 상태(Performance Status), 휴약기간 및 병용약물(Washout Periods and Concomitant Medications), 검사실 수치(Laboratory Values)에 관한 최종 가이드라인을 확정했습니다. 세 가이드라인은 2024년 공개된 초안을 바탕으로 마련됐으며, Sponsor뿐 아니라 임상시험책임자와 IRB 등 임상시험을 개발·관리하는 관계자를 대상으로 하고 있습니다.

FDA는 암 임상시험에서 환자의 안전성을 확보하기 위한 선정·제외기준은 반드시 필요하지만, 과학적·의학적 근거가 충분하지 않은 지나치게 제한적인 기준이 적용될 경우 실제로 임상시험 참여가 가능한 환자까지 제외될 수 있다고 설명했습니다.

이에 따라 환자 안전을 유지하면서도 불필요한 제한을 줄이고, 실제 치료 대상 환자군을 보다 폭넓게 임상시험에 반영하는 방향을 제시하고 있습니다.

먼저 Performance Status는 암 환자가 일상적인 활동을 어느 정도 수행할 수 있는지를 평가하는 지표로, 암 임상시험에서 주요 참여기준으로 활용됩니다.

FDA는 특정 수행능력 상태를 일률적인 제외기준으로 적용하기보다는 시험의 특성과 환자의 상태를 고려할 필요가 있다고 보고, 보다 다양한 수행능력 상태의 환자가 임상시험에 참여할 수 있도록 하는 방안을 제시했습니다. 경우에 따라 낮은 Performance Status의 환자를 별도 코호트로 사전에 설정하는 등의 접근도 고려할 수 있습니다.

두 번째는 휴약기간(Washout Period)과 병용약물(Concomitant Medications)입니다.

기존 암 임상시험에서는 이전 치료를 중단한 뒤 새로운 시험약을 투여하기까지 일정 기간을 두는 휴약기간이 흔히 적용됩니다. 그러나 FDA는 이러한 기간을 관행적으로 적용하기보다는 해당 시험에서 실제로 필요한지를 과학적 근거에 따라 검토하도록 권고하고 있습니다.

또한 동반질환을 관리하기 위해 필요한 약물을 복용하고 있다는 이유만으로 환자를 일괄적으로 제외하기보다 시험약과의 상호작용과 안전성 등을 고려해 병용약물 제한 여부를 결정하는 것이 중요하다는 방향을 제시했습니다.

세 번째는 Laboratory Values, 즉 혈액검사나 간·신장 기능 등 각종 검사실 수치에 관한 기준입니다.

검사실 수치는 임상시험 대상자의 안전성을 확인하기 위해 필수적으로 활용되지만, FDA는 기존에 사용해 온 수치 기준을 관행적으로 적용하는 것보다는 시험약의 안전성 프로파일과 해당 질환의 특성을 근거로 적절한 기준을 설정할 것을 권고하고 있습니다. 이를 통해 과학적 근거가 부족한 검사 수치 기준으로 인해 시험대상자가 불필요하게 제외되는 것을 줄이는 것이 목적입니다.

특히 최초 인체 대상 시험(First-in-Human)이나 새로운 계열의 시험약처럼 안전성 정보가 충분하지 않은 초기 단계에서는 보수적인 참여기준이 필요할 수 있습니다. 반면 동일 계열의 의약품에 대한 임상 경험과 데이터가 축적되면 이를 바탕으로 후속 임상시험의 기준을 조정하는 접근도 가능하다는 것이 FDA의 설명입니다.

이 같은 변화는 임상시험 설계뿐 아니라 실제 연구기관의 운영에서도 중요하게 살펴볼 부분입니다.

선정·제외기준이 실제 환자군을 보다 폭넓게 반영하는 방향으로 변화할수록, 연구 초기 단계에서 프로토콜과 기관의 환자군을 충분히 검토하고 실제 대상자 모집 가능성을 확인하는 과정이 중요해집니다.

또한 연구가 시작된 이후에는 연구자와 CRC가 선정·제외기준을 동일하게 이해하고 적용할 수 있도록 교육하고, 스크리닝 과정에서 각 기준의 충족 여부를 일관되게 확인하는 운영 체계가 필요합니다. 결국 프로토콜에서 설계된 기준이 실제 임상현장에서 정확하게 적용될 수 있도록 연결하는 역할의 중요성도 함께 높아질 수 있습니다.

휴엘리서치는 CRO·SMO의 임상시험 운영 경험을 바탕으로 연구 초기 단계의 Site Feasibility 및 연구기관 준비부터 CRC 운영 지원, 모니터링, 품질관리까지 임상시험 수행 과정 전반을 지원하고 있습니다.

특히 임상시험 환경이 환자의 대표성과 실제 임상현장을 보다 중요하게 고려하는 방향으로 변화할수록, 단순한 대상자 모집을 넘어 연구계획과 실제 연구기관의 운영환경을 연결하는 체계적인 임상 운영관리가 중요합니다.

휴엘리서치는 의뢰사와 연구기관 사이에서 프로토콜이 실제 임상현장에 안정적으로 적용될 수 있도록 지원하고, 연구진과의 지속적인 커뮤니케이션과 운영관리를 통해 임상시험이 계획에 따라 수행될 수 있도록 협력하고 있습니다.

FDA의 이번 최종 가이드라인은 암 임상시험에서 환자의 안전성을 유지하면서도 과학적 근거가 부족한 불필요한 참여 제한을 줄이고, 실제 치료 대상 환자군을 보다 잘 반영하려는 규제 방향을 보여줍니다.

앞으로도 휴엘리서치는 국내외 임상시험 및 규제환경의 변화를 지속적으로 살피고, 변화하는 임상시험 환경에 맞춰 의뢰사와 연구기관이 보다 안정적이고 효율적으로 연구를 수행할 수 있도록 CRO·SMO 전문 서비스를 제공해 나가겠습니다.

출처

• U.S. Food and Drug Administration (FDA), Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Performance Status, Final Guidance, July 2026

• https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/cancer-clinical-trial-eligibility-criteria-performance-status

• U.S. Food and Drug Administration (FDA), Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Washout Periods and Concomitant Medications, Final Guidance, July 2026

• https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/cancer-clinical-trial-eligibility-criteria-washout-periods-and-concomitant-medications

• U.S. Food and Drug Administration (FDA), Cancer Clinical Trial Eligibility Criteria: Laboratory Values, Final Guidance, July 2026

• https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/cancer-clinical-trial-eligibility-criteria-laboratory-values

• Applied Clinical Trials, FDA Finalizes Three Guidances to Broaden Cancer Clinical Trial Eligibility, July 29, 2026